什么是“真實世界研究”？

國家藥品審評中心將“真實世界研究”定義為：在真實世界環(huán)境下收集與患者有關(guān)的數(shù)據(jù)（RWD），通過分析，獲得醫(yī)療產(chǎn)品的使用價值及潛在獲益或風(fēng)險的臨床證據(jù)（RWE），主要研究類型是觀察性研究，也可以是臨床試驗。

開展臨床真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點，旨在通過臨床真實世界數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為臨床真實世界證據(jù)，用于進口藥品、醫(yī)療器械在我國注冊審批，為全國藥械審評審批制度改革積累經(jīng)驗、探索方法，為提速全球創(chuàng)新藥械產(chǎn)品在我國的可及性提供新途徑、新方案，對于推動海南醫(yī)療健康和醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展也具有重要意義。

真實世界研究試點落地海南

?2019年6月，國家藥監(jiān)局與海南省政府聯(lián)合啟動了海南臨床真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點工作。

?2019年9月，國家藥監(jiān)局與海南省政府聯(lián)合發(fā)布《先行區(qū)臨床真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點工作方案》。

?2020年11月，由省藥監(jiān)局、省衛(wèi)健委、樂城先行區(qū)管理局三方發(fā)起，共同在樂城先行區(qū)成立海南省臨床真實世界數(shù)據(jù)研究院。

?2020年11月，國家藥品監(jiān)督管理局藥品醫(yī)療器械監(jiān)管科學(xué)研究基地在樂城先行區(qū)揭牌。

?2021年2月，全國首個真實世界數(shù)據(jù)研究與評價重點實驗室——海南真實世界數(shù)據(jù)研究與評價重點實驗室獲得批準。

同時，樂城先行區(qū)計劃作為每年舉辦一次的“臨床真實世界數(shù)據(jù)與證據(jù)研究大會”永久性會址，匯集國內(nèi)外政府部門、國際國內(nèi)藥械廠商、國內(nèi)外專家學(xué)者，建設(shè)一個全球真實世界數(shù)據(jù)/證據(jù)交流平臺。

真實世界試點推動制度創(chuàng)新

1.全國首創(chuàng)“衛(wèi)生+藥監(jiān)”一體化監(jiān)管機構(gòu)

2020年1月，樂城先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理局揭牌成立。這是全國首例由衛(wèi)生部門和藥監(jiān)部門共同設(shè)立的醫(yī)療藥品監(jiān)管機構(gòu)，創(chuàng)新實施了“衛(wèi)生+藥品”一體化監(jiān)管模式，進一步提高了衛(wèi)生和藥監(jiān)協(xié)同監(jiān)管效能，為開展臨床真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點工作提供了重要保障。

2.全國首創(chuàng)臨床急需進口藥械特許政策管理措施

2020年3月，樂城先行區(qū)領(lǐng)導(dǎo)小組審議通過《海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)臨床急需進口藥品帶離先行區(qū)使用管理暫行辦法》，允許患者將僅供自用、少量的口服臨床急需進口藥品帶離先行區(qū)使用，提高了患者用藥的便利性。2020年6月，省政府印發(fā)實施《海南自由貿(mào)易港博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)臨床急需進口醫(yī)療器械管理規(guī)定》，豐富發(fā)展了有關(guān)臨床真實世界數(shù)據(jù)試點內(nèi)容。

3.推進“極簡審批”改革

樂城先行區(qū)運用區(qū)塊鏈、物聯(lián)網(wǎng)、三維GIS(地理信息系統(tǒng))+BIM(建筑信息系統(tǒng))等新一代信息化技術(shù)，實時追溯管理臨床急需進口藥械，做到“來源可追溯、去向可查證、責(zé)任可追究、信息不可篡改”。藥監(jiān)部門、衛(wèi)健部門以及海關(guān)部門在平臺上實現(xiàn)“不見面”極簡審批，將之前平均27天的審批時間縮短為平均3天。

真實世界試點開辟藥（械）新通道

2019年以來，真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點工作在樂城先行區(qū)蓬勃開展，取得了初步成果，開辟了國際創(chuàng)新藥械進入中國的新通道，提振了全球藥械廠商將創(chuàng)新產(chǎn)品加速推入中國的信心。使用臨床真實世界數(shù)據(jù)用于產(chǎn)品注冊上市，有效縮短了全球創(chuàng)新藥械進入中國市場的時間，降低了進入中國市場的成本，使國際企業(yè)有更高的積極性讓創(chuàng)新藥械產(chǎn)品惠及中國患者。

?國內(nèi)首款利用樂城真實世界數(shù)據(jù)進口醫(yī)療器械獲批上市

2020年3月，國家藥監(jiān)局批準了使用樂城真實世界數(shù)據(jù)的美國艾爾建公司青光眼引流管產(chǎn)品的注冊。這是國內(nèi)首個利用境內(nèi)臨床真實世界數(shù)據(jù)的進口醫(yī)療器械產(chǎn)品獲批注冊上市。

?國內(nèi)首款利用樂城真實世界數(shù)據(jù)進口藥品獲批上市

2021年3月，國家藥品監(jiān)督管理局附條件批準使用樂城真實世界數(shù)據(jù)的美國Blueprint Medicines Corporation申報的1類創(chuàng)新藥普拉替尼膠囊上市，成為我國首個使用境內(nèi)真實世界數(shù)據(jù)輔助臨床評價獲批的進口藥品。

?海南醫(yī)療旅游蓬勃發(fā)展、欣欣向榮

2020年6月1日-2021年5月31日，樂城先行區(qū)醫(yī)療機構(gòu)接待醫(yī)療旅游人數(shù)10萬余人，同比增長97.34%；其中使用特許藥械患者3600多人，同比增長181%。今年一季度，接待醫(yī)療旅游人數(shù)同比增長超過10倍。

目前，樂城先行區(qū)已獲批引進特許藥械151個品種，在醫(yī)藥器械方面初步實現(xiàn)與全球同步，成為國際*先進創(chuàng)新藥械進入中國市場的重要通道。當前已有強生、美敦力、波士頓科學(xué)、輝瑞等9家全球領(lǐng)先的醫(yī)藥企業(yè)和樂城先行區(qū)簽訂戰(zhàn)略合作協(xié)議。真實世界研究應(yīng)用，海南大有可為！

來源：海南自由貿(mào)易港